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治疗或预防镰状细胞病并发症的方法
本公开涉及用于治疗或预防患有镰状细胞病的受试者中与镰状细胞病相关的并发症,或者延缓其进展,或者减少或抑制或阻止其形成的方法,该方法包括向受试者施用抑制粒细胞集落刺激因子(G‑CSF)信号传导和/或G‑CSF活性的化合物。
可溶性骨形态发生蛋白(BMP)受体1B型蛋白及其用途
本申请总体上涉及骨形态发生蛋白(BMP)拮抗剂(可溶性ALK6融合蛋白)、其组合物以及用于治疗神经系统变性疾病和/或脱髓鞘疾病的方法的领域。
补体途径抑制剂融合物及其使用方法
根据本公开内容的各个方面,本公开内容涉及包含截短的补体受体1(CR1)蛋白或其功能性片段的融合蛋白。在一些方面,所述融合蛋白还包含补体受体2(CR2)蛋白或其功能性片段。本公开内容的某些方面涉及包含多核苷酸的腺相关病毒(AAV)载体,所述多...
经修饰的CD47蛋白及其用途
本公开提供了经工程化的CD47蛋白及其用途。还公开了编码所述经工程化的CD47蛋白的多核苷酸、包含所述多核苷酸的载体、包含所述经工程化的蛋白和/或载体的细胞,以及包含所述经工程化的CD47蛋白的组合物。
细胞因子组合物及其用途
本发明提供一种新颖的构建体,其包括与两种类型的细胞因子结合的金纳米颗粒,其中该两种类型的细胞因子包括肿瘤坏死因子α(TNF)和选自由干扰素γ(IFN)和白细胞介素‑12组成的组的细胞因子。本发明还提供一种用于对有需求的受试者进行癌症治疗的方...
用于治疗溶酶体病症的突变TFEB
本发明涉及突变的转录因子EB(TFEB)蛋白,其失去了天然外显子3。这种蛋白质在本文中被称为“TFEB‑∆ex3”或“∆ex3‑TFEB”。本发明还涉及编码这种突变蛋白的多核苷酸;包含所述多核苷酸的载体;以及用于在有需要的患者中去除TFEB...
蛋白质变体及使用其生产L-异亮氨酸的方法
本公开涉及:一种蛋白质变体;编码所述蛋白质变体的多核苷酸;一种棒状杆菌属微生物,其包含选自由所述蛋白质变体和所述多核苷酸组成的组中的至少一种;以及使用所述微生物生产L‑异亮氨酸的方法。
表皮生长因子受体抑制剂
本公开总体上涉及表皮生长因子受体(EGFR)抑制剂以及治疗EGFR依赖性或相关疾病、病症或病状,如癌症的方法。
多肽筛选
本发明涉及一种根据活性选择在遗传展示系统上展示的多肽的方法,其包括以下步骤:将所述多肽展示在所述遗传展示系统上,针对与靶标的结合筛选系统,并且选择与所述靶标结合的成员;从展示系统成员中克隆编码所述多肽的核酸,并且在表达系统中表达所述核酸以产...
用于使用两种或更多种添加剂生产肽化合物的方法
提供了一种用于生产肽化合物或其盐的方法。所述方法包括用于连接第一氨基酸或肽的氨基基团和第二氨基酸或肽的羧基基团的步骤(连接步骤),其中:在所述连接步骤中使用缩合剂和两种或更多种添加剂;并且所述添加剂的pKa介于0与10.0之间。
环肽结构的配体化合物及其核素标记物、药物组合物及应用
提供一类环肽结构的配体化合物及其核素标记物、药物组合物以及应用,具体涉及式(I)所示的配体化合物及其核素标记物。该配体化合物和/或核素标记物可用于诊断和/或治疗细胞异常增殖方面的疾病,稳定性高,药代动力学特性好。
一种多酰胺盐、其制备方法和应用
提供一种多酰胺盐、其制备方法和应用。提供四氢‑2H‑吡喃‑4‑基(1‑(D‑苯丙氨酰基‑D‑苯丙氨酰基‑D‑亮氨酰基‑D‑赖氨酰基)哌啶‑4‑基)氨基甲酸酯化合物或其立体异构体的盐及其制备方法、应用和含有治疗有效量的该盐的药物组合物,及它们...
帽类似物及其使用方法
本文描述了新的式(I)帽类似物和组合物,及其使用方法。本文还描述了包含5'‑帽的RNA分子,其中所述5'‑帽包括如本文所述的帽类似物。本文还描述了在受试者中诱导治疗效果的方法,所述方法包括向所述受试者施用如本文所述的帽类似物或包含所述帽类似...
化合物及其用途
公开了聚糖化合物及其用于治疗或抑制炎性病症或与细胞因子活性相关的病症(诸如哮喘,慢性阻塞性肺病(COPD),急性呼吸窘迫综合征(ARDS)和皮炎)的发展的用途。
络合物和方法
本发明涉及有机化学领域,具体地涉及用于由有机分子产生硼酸酯的预催化剂。本发明提供了包含N‑N双齿配体的铱络合物。本发明的这些铱络合物可用于由有机分子产生硼酸酯,所述硼酸酯可以用于交叉偶联反应以产生更复杂的有机分子。本发明进一步涉及一种用于使...
生理功能和稳态调控化合物
公开了一种式(I)化合物、其水合物形式、无水形式或盐形式,其中M、X和n如本文所公开的。所述化合物可以用于调控芳烃受体(AhR)的活性,并且用于治疗与调控AhR活性相关的疾病。还公开了含有所述式(I)化合物、其水合物形式、无水形式或盐形式的...
KRAS蛋白水解靶向嵌合体
本文提供了KRAS蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC)、包含KRAS PROTAC的组合物以及制备和使用KRAS PROTAC的方法,例如以促进KRAS的降解和/或治疗KRAS相关癌症。在实施方案中,KRAS PROTAC具有结构式(I),或...
GPR119激动剂的固体形式及其制备方法
本发明涉及式I的GPR119激动剂的固体形式及其制备方法。特别地,本发明涉及式I化合物的结晶形式及其制备。
多取代芳基类衍生物及其制备方法和用途
本发明涉及一种多取代芳基类衍生物、其制备方法及含有该衍生物的药物组合物在医药上的应用。具体而言,本发明涉及一种通式(I)所示的多取代芳基类衍生物、其制备方法及其可药用的盐,以及它们作为治疗剂,特别是作为Kv1.3钾离子通道抑制剂的用途,其中...
一种丙烯酰胺类化合物的晶型VI及其制备方法和用途
提供一种丙烯酰胺类化合物的晶型VI,所述丙烯酰胺类化合物为(S)‑N‑(5‑((6‑(2‑(7, 7‑二甲基‑1‑氧代‑1, 3, 4, 6, 7, 8‑六氢‑2H‑环戊烷[4, 5]吡咯并[1, 2‑a]吡嗪‑2‑基)‑3‑(羟甲基)吡啶...
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